基石药业宣布其PD-L1抗体舒格利单抗治疗R/R ENKTL的临床研究（CS1001-201）通过美国FDA的试验性新药审评

（原标题：基石药业宣布其PD-L1抗体舒格利单抗治疗R/R ENKTL的临床研究（CS1001-201）通过美国FDA的试验性新药审评）

中国苏州-基石药业(苏州)有限公司今日宣布其PD-L1抗体舒格利单抗单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤(R/R ENKTL)的试验性新药(IND)申请已经通过美国食品药品监督管理局(FDA)的审评，并取得了开展研究的许可函。

苏州2020年8月31日 /美通社/ -- 中国苏州-基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616)今日宣布其PD-L1抗体舒格利单抗(CS1001)单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤(R/R ENKTL)的试验性新药(IND)申请已经通过美国食品药品监督管理局(FDA)的审评，并取得了开展研究的许可函(SMP letter)。

舒格利单抗是由基石药业开发的全人源全长抗PD-L1单克隆抗体。与同类药物相比，舒格利单抗的免疫原性以及在患者体内产生相关毒性的风险更低。CS1001-201研究是一项CS1001单药治疗R/R ENKTL的单臂、多中心、关键性II期研究。本次IND申请通过审评，意味着正在中国国内开展的CS1001-201研究将扩展至美国。

ENKTL属于成熟T和NK细胞淋巴瘤的一个亚型，其分布具有区域特征性，亚洲发病率显著高于欧美。在中国，ENKTL约占所有淋巴瘤的6% [1]。R/R ENKTL恶性程度高且侵袭性强，预后较差。R/R ENKTL患者在含门冬酰胺酶为基础的标准方案失败后，缺乏有效的挽救治疗手段， 对传统治疗反应不佳。临床医生对于这类患者常常束手无策，因为疾病凶险，进展迅速，生存期极短，1年生存率不足20%[2]。目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率(CR)约为6% [3]，[4]。一线治疗方案失败后的患者正面临着巨大的未被满足的治疗需求，舒格利单抗有望为这些患者提供新的治疗选择。

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“对于ENKTL治疗而言，CR是一项关键预后指标。此前报道的CS1001-201研究数据显示，舒格利单抗的CR率高达33.3%且缓解可持续，同时客观缓解率达43.3%，1年总生存率为72.4%。相比现有药物疗效数据是一个巨大的突破，并将可能为后续造血干细胞移植达到治愈创造良好条件。我们将继续全力推进该研究，并与美国FDA和中国国家药品监督管理局(NMPA)密切协作，力争早日把舒格利单抗带给全球R/R ENKTL患者。”

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CS1001-201研究概述

CS1001-201研究是一项评价舒格利单抗单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤(R/R ENKTL)的单臂、多中心、II期研究，研究主要终点为独立影像评估委员会(IRRC)评估的客观缓解率(ORR)。

2019年美国血液学会(ASH)上公布的更新的CS1001-201研究结果显示，截至2019年10月8日为止，共计32例R/R ENKTL患者入组研究。所有患者每三周一次接受舒格利单抗 1200 mg静脉输注，直到疾病进展或不可耐受等。中位随访时间为6.54个月(范围0.72-15.64个月)。

初步有效性数据

舒格利单抗在R/R ENKTL患者中表现出显著的抗肿瘤活性，患者获得较高的CR率，持久的缓解及生存获益：

• 30例达到疗效评估的患者中，经研究者评估的ORR为43.3%

• 10例(33.3%)患者达到完全缓解且仍在持续缓解中

• 3例(10.0%)患者达到部分缓解，另有1例患者在假性进展后达到部分缓解

• 中位缓解持续时间(DoR)尚未达到，最长为10.9+个月

• 1年总生存(OS)率为72.4% (95% CI:52.0%-85.2%)

安全性数据

舒格利单抗在R/R ENKTL患者中安全性和耐受性良好

• 在治疗期间，30例(93.8%)患者发生了不良事件，24例(75.0%)患者发生治疗相关的不良事件，其中3例(9.4%)发生≥3级的治疗相关不良事件

• 3例(9.4%)患者发生5级的不良事件，但均与舒格利单抗无关

• 5例(15.6%)患者发生免疫相关不良事件，除1例患者发生3级皮疹外，其他免疫相关不良事件均为1级

• 4例(12.5%)患者在治疗期间因不良事件导致停药

• 没有患者因舒格利单抗治疗相关的不良事件死亡

关于舒格利单抗(CS1001)

舒格利单抗是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。舒格利单抗由美国Ligand公司授权引进的OmniRat转基因动物平台产生，该平台可实现全人源抗体的一站式生产。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，舒格利单抗是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4 (IgG4)单抗药物。与同类药物相比，舒格利单抗在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得舒格利单抗在安全性方面具有独特的优势。

舒格利单抗已在中国完成I期临床研究剂量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，CS1001在多个适应证中均表现出良好的抗肿瘤活性和耐受性。

目前，舒格利单抗正在进行多项临床研究，除了一项美国桥接性I期研究外，在中国，舒格利单抗正针对多个癌种开展一项多臂Ib期研究，两项注册性II期研究和四项分别在三，四期非小细胞肺癌，胃癌和食管癌的III期注册临床研究。

关于基石药业

基石药业(HKEX: 2616)是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床研究。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。

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（文章来源：美通社）